Autor: Joaquín Castilla (información adaptada directamente del comunicado de Ionis Pharmaceuticals)

Marzo de 2026 nos trae una noticia cargada de esperanza para todas las familias que conviven con una enfermedad priónica. Ionis Pharmaceuticals ha comunicado que ampliará su ensayo clínico en Fase 1/2a, PrProfile, que estudia ION717 —su medicamento en investigación— como posible tratamiento para las enfermedades priónicas.

Esta decisión no es casual: se basa en un análisis preliminar de los datos del ensayo que muestra resultados alentadores en cuanto a seguridad y tolerabilidad, y que confirma que ION717 está interactuando con su objetivo biológico, la proteína priónica. Son señales positivas que han impulsado a Ionis a dar un paso más adelante.

¿En qué consiste esta nueva expansión?

La ampliación del ensayo PrProfile se articula en dos novedades importantes:

1. Un nuevo régimen de dosificación (Régimen 3): Se incorporarán aproximadamente 20 nuevas personas con enfermedad priónica sintomática. A diferencia de fases anteriores del ensayo, los participantes de este nuevo grupo no recibirán placebo: todos recibirán únicamente ION717 durante el ensayo. Esto es una muestra más de la confianza que el equipo de Ionis tiene en el potencial del fármaco.
2. Extensión del período de seguimiento abierto: El período de extensión del ensayo se amplía de 70 a 142 semanas, lo que permitirá evaluar ION717 durante un tiempo considerablemente más prolongado y obtener información mucho más completa sobre su comportamiento.

¿Qué nos dicen estos datos?

Que el ensayo siga adelante y se amplíe es, en sí mismo, una buena noticia. Cuando los datos preliminares de un ensayo en fase inicial no ofrecen perspectivas alentadoras, los estudios se detienen. Que Ionis haya decidido no solo continuar, sino ampliar el número de participantes y el tiempo de seguimiento, refleja que los resultados hasta la fecha apuntan en la dirección correcta.

Es importante recordar que los datos preliminares disponibles aún no son suficientes para establecer la eficacia de ION717 como tratamiento definitivo para las enfermedades priónicas. El proceso científico requiere tiempo y rigor. Pero cada paso adelante cuenta, y este es un paso relevante.

Actualizaciones en los plazos y centros del ensayo

Con motivo de esta ampliación, Ionis ha actualizado la información del ensayo en ClinicalTrials.gov. La fecha estimada para el punto de valoración principal del estudio se ha actualizado a aproximadamente febrero de 2027, aunque esta fecha puede variar en función del ritmo de incorporación de participantes.

No se añadirán nuevos centros clínicos al ensayo, aunque es posible que no todos los centros actuales participen en la inscripción del Régimen 3. A medida que los centros se activen para este nuevo grupo, Ionis irá actualizando su estado en ClinicalTrials.gov.

Un logro compartido con las familias

Desde Ionis han querido agradecer expresamente a todas las personas con enfermedad priónica, sus cuidadores y sus familias que han participado o siguen participando en PrProfile. Sin vuestra valentía y compromiso, este camino no sería posible. Cada persona que se presta a participar en un ensayo clínico contribuye al conocimiento que puede, en el futuro, marcar la diferencia para muchos otros.

Ionis ha compartido además que presentó recientemente una actualización sobre PrProfile en la Conferencia Prion 2025, celebrada en Brasil en noviembre de 2025, y que prevé compartir más datos con la comunidad científica y de pacientes a lo largo de 2026 y después de que el ensayo alcance su fecha de finalización actualizada.

¿Cómo participar o informarse?

Si tienes interés en participar en el ensayo o quieres más información, el primer paso siempre es hablar con tu médico, que es quien mejor puede valorar tu situación. También puedes consultar la información actualizada del ensayo directamente en ClinicalTrials.gov.

Para cualquier consulta dirigida a Ionis, puedes contactar con su equipo de relaciones con pacientes en padvocacy@ionis.com.

Ionis ha tenido la deferencia de comunicar esta actualización tanto en inglés como en castellano. Si deseas consultar el documento original completo, está disponible aquí en ambos idiomas:

📄 Descargar documento oficial de Ionis – Actualización PrProfile Régimen 3 (inglés y castellano)