Autor: Joaquín Castilla
Ionis ha comunicado que ha completado el reclutamiento del régimen 3 de PrProfile, el ensayo clínico que evalúa ION717 en personas con enfermedad priónica sintomática. Con la incorporación del último participante de este grupo, finaliza el reclutamiento del estudio. Es una noticia relevante para nuestra comunidad: el ensayo continúa avanzando y será fundamental completar el seguimiento y analizar los datos recogidos.
Según el comunicado de septiembre de 2026, este hito se alcanzó en agosto. Los participantes de los distintos regímenes siguen recibiendo ION717 y realizando las evaluaciones previstas en el protocolo.
Un paso que da continuidad a la ampliación anunciada en marzo
En marzo ya informamos en la Fundación de la ampliación de PrProfile con un tercer régimen de dosificación. Este grupo se diferencia de los anteriores en que es abierto: todos sus participantes reciben ION717, sin placebo.
Ionis explicó entonces que la ampliación se apoyaba en una revisión de datos provisionales que mostraban un perfil alentador de seguridad y tolerabilidad, así como indicios de actuación sobre su diana biológica, la proteína priónica. El nuevo comunicado confirma que se ha completado la incorporación de participantes; no presenta nuevos resultados de eficacia.
¿Qué significa que se haya completado el reclutamiento?
Significa que han terminado de incorporarse los participantes previstos, pero el ensayo sigue en marcha. Tampoco debe confundirse con el cierre del cribado, que Ionis había comunicado previamente: el cribado es la evaluación inicial para comprobar si una persona cumple los requisitos de participación, mientras que completar el reclutamiento supone haber culminado su incorporación al estudio.
Para las familias que buscaban participar, esta actualización significa que el reclutamiento de PrProfile ha concluido. Ionis también señala que, por el momento, ION717 no está disponible fuera de este ensayo clínico.
Abril de 2027: una referencia para los próximos pasos
En función del momento en que se ha completado el reclutamiento, Ionis ha actualizado la fecha estimada de finalización primaria del estudio: pasa de febrero a abril de 2027.
Esta fecha se refiere a completar la recogida de datos necesaria para evaluar los objetivos principales del estudio. No equivale necesariamente al final de todo el seguimiento ni a una fecha de publicación de resultados. Ionis prevé revisar los datos completos después de ese momento para orientar los siguientes pasos de su investigación y compartir información en futuros congresos médicos y encuentros con la comunidad. La fecha sigue siendo una estimación y puede cambiar.
Un avance que debemos valorar con esperanza y rigor
ION717 es un medicamento en investigación del tipo oligonucleótido antisentido, o ASO. Está diseñado para actuar sobre el ARN mensajero que permite fabricar la proteína priónica normal, con el objetivo de reducir su producción. PrProfile estudia su seguridad, tolerabilidad y comportamiento en el organismo.
Completar el reclutamiento es un avance necesario para responder a las preguntas del ensayo. Sin embargo, todavía no permite afirmar que ION717 frene la enfermedad o aporte un beneficio clínico a los pacientes.
Desde la Fundación queremos reconocer el compromiso de las personas que participan, de sus familias y cuidadores, y de los equipos clínicos. Su contribución hace posible avanzar en una investigación que todos necesitamos. Seguiremos compartiendo las novedades con la cercanía que merecen las familias y el rigor que exige la ciencia.
Fuentes: comunicado de Ionis a la comunidad de enfermedades priónicas (traducido al castellano), septiembre de 2026, y comunicación de CJD International Support Alliance sobre la finalización del reclutamiento.
