Autora: Cristina Sampedro Torres-Quevedo

Recientemente se han publicado los resultados del primer estudio de un medicamento con actividad anti-priónica administrada a seis pacientes en el Reino Unido. Este estudio supone un avance prometedor en la búsqueda de fármacos frente a las enfermedades priónicas, ya que hasta la fecha no tienen terapia aprobada, y su desenlace es desafortunadamente fatal. El estudio publicado en la revista científica The Lancet Neurology demuestra que el tratamiento es seguro y que, cuando alcanza el cerebro de los pacientes en la dosis adecuada ralentiza la progresión de la enfermedad.

El tratamiento se basa en la administración de un anticuerpo, PRN100, que se une a la proteína del prion celular (PrPC, proteína no patogénica). Esta proteína presente en los cerebros de todos los humanos, tiene la capacidad de cambiar su conformación habitual por una conformación aberrante denominada PrPSc. Es esta conformación tóxica la que desencadena las enfermedades priónicas. El PRN100 se une de forma específica a la PrPC y al unirse la estabiliza y bloquea su conversión a PrPSc.

Los resultados, aunque prometedores, se deben interpretar con cautela, ya que el estudio se llevó a cabo solo en seis pacientes, y en ninguno de ellos se consiguió parar o revertir el avance de la enfermedad. No obstante, sí se observó una estabilización en tres de los pacientes cuando el medicamento consiguió llegar al cerebro en cantidades suficientes.

A pesar de las limitaciones del estudio por el bajo número de pacientes tratados y en un estadio avanzado de la enfermedad, los investigadores demuestran que el compuesto no es tóxico para los pacientes y es capaz de llegar al cerebro de forma eficiente cuando se administra de forma intravenosa; ambas cosas importantes de cara a un ensayo clínico a mayor escala, en el que se trate un mayor número de pacientes, pudiendo así sacar conclusiones más robustas.

Los autores subrayan la importancia de este estudio, el primero en el que se prueba en pacientes en fases avanzadas de la enfermedad y recuerdan que, aunque el PRN100 no haya impedido el desarrollo de la enfermedad sí se ha vencido una enorme barrera al demostrar su no toxicidad, lo que va a permitir llevar a cabo ensayos clínicos a mayor escala. Además, recalcan la importancia de poder estudiar el efecto del fármaco en pacientes antes de que se produzcan daños neuronales y ver si en estos pacientes sí se consigue un retraso de la aparición de la enfermedad, o incluso la prevención de la misma. Esto solo sería posible en pacientes que se han infectado de forma iatrogénica (por procedimientos médicos) o en el caso de portadores de variantes genéticas de enfermedades priónicas.

En resumen, este estudio demuestra la posibilidad de desarrollar una terapia que pueda llegar al cerebro, venciendo una de las grandes barreras de las terapias para enfermedades neurodegenerativas. Además, se muestra cómo el compuesto puede llegar a estabilizar el estado de tres de los pacientes, ya que a pesar de no que no hubo diferencias en el tiempo de supervivencia, en la autopsia sí se vio cierta estabilización en la progresión de la enfermedad en el cerebro. Todo esto permite albergar esperanzas de cara al futuro del tratamiento de las enfermedades priónicas.

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