Autora: Sandra García

Roche, una empresa farmacéutica pionera en el desarrollo de fármacos que mejoran la salud humana, está trabajando en IONIS-HTTRx, un medicamento diseñado para tratar la enfermedad de Huntington; todo esto después de conocer sus prometedores resultados en las fases iniciales del ensayo clínico.

En dicho ensayo se ha testado la seguridad y tolerancia de diferentes dosis de IONIS-HTTRx, así como su farmacocinética (estudio de lo que sucede con un fármaco desde que se administra hasta que es eliminado por el cuerpo) y farmacodinamia (estudio de los efectos del fármaco y de los mecanismos mediante los que ejerce su función), en pacientes enfermos. El fármaco ha demostrado tener una seguridad y tolerancia aceptables, además de reducir la cantidad de la proteína huntingtina mutada, que es la causante de la enfermedad.

A pesar de los prometedores resultados iniciales, se necesitan más estudios con un número mayor de participantes para saber el efecto del fármaco en la progresión de la enfermedad. Para ello, Ionis Pharmaceuticals y Roche desarrollarán todos los futuros estudios, donde ya están iniciando una ampliación del estudio para los participantes que completaron la fase inicial del ensayo. Los resultados del ensayo serán presentados en diferentes ponencias y congresos médicos durante el 2018.

“Estamos motivados con la actuación de IONIS-HTTRx en esta fase del ensayo clínico. Se observan reducciones dosis-dependiente de la proteína significativas y estamos igualmente motivados gracias al perfil de seguridad del fármaco”, ha dicho a la prensa el Dr. C. Frank Bennett, vicepresidente de investigación de Ionis Pharmaceuticals, a. Además de agradecer a los pacientes y a los investigadores su participación, sin los cuáles no hubieran alcanzado su objetivo.

B. Lynne Parshall, jefa de operaciones de Ionis Pharmaceuticals, ha señalado que la compañía está extremadamente satisfecha con lo conseguido en colaboración con Roche, y de descubrir y desarrollar una terapia para gente que padece la enfermedad de Huntington. “Este es nuestro segundo fármaco contra una enfermedad neurodegenerativa que ha demostrado tener un impacto positivo sobre una enfermedad del sistema nervioso central”, ha añadido Parshall.

La Dra. Sarah Tabrizi, directora del University College London’s Huntington Centre e investigadora que ha liderado la fase inicial del estudio, ha comentado que los resultados son revolucionarios tanto para los enfermos como para sus familias. “Es el primer fármaco que consigue disminuir los niveles tóxicos de la proteína causante de la enfermedad en el sistema nervioso, siendo segura y bien tolerada por el paciente”, ha asegurado la Dra. Tabrizi. “La clave está ahora en pasar rápidamente a un ensayo más largo que permita testar si IONIS-HTTRx es capaz de ralentizar la progresión de la enfermedad”.

Todo esto ha sido posible gracias a que las agencias reguladoras de medicamentos de EE.UU. y Europa (FDA y EMA, respectivamente) han otorgado el estatus de medicamento huérfano a IONIS-HTTRx como tratamiento para pacientes con la enfermedad de Huntington, abriendo la vía para la realización de las siguientes fases del ensayo clínico.
El mecanismo de acción de este nuevo medicamento se basa en el silenciamiento del gen que permite la producción de la proteína responsable de la enfermedad (reduce su producción en las células). Aunque este fármaco es específico para esta proteína concreta, los resultados tan prometedores abren el camino para su potencial uso en otras enfermedades neurodegenerativas, incluidas las enfermedades priónicas.