Autor: Joaquín Castilla

Hoy es un día para estar contentos. Recibimos con alegría esta carta de la empresa farmacéutica Ionis que nos recuerda que los pacientes y familias afectadas por una enfermedad priónica son una de sus prioridades.

A continuación os adjunto una traducción literal de la carta que ha enviado el equipo de Enfermedades priónicas de Ionis a la Fundación Americana de CJD y que nos ha trasladado.

7 de abril de 2021

Estimada comunidad:

Les escribimos para compartir con ustedes una actualización sobre nuestros progresos sobre el inicio de ensayos clínicos y para enfatizar nuestro compromiso de desarrollar un tratamiento frente a las enfermedades priónicas.

Como sabrán, en septiembre de 2020, anunciamos en la Conferencia de Familias de la Fundación CJD que estábamos realizando pruebas con un nuevo fármaco y teníamos la intención de iniciar un ensayo clínico en el segunda mitad de 2021. Desde entonces, hemos identificado otro fármaco que creemos que será aún más adecuado para tratar las enfermedades priónicas, y hemos decidido que este sea el fármaco con el que trabajaremos frente a estas enfermedades. Por esta razón, anticipamos el inicio de un ensayo clínico a fines de 2022. Nuestro objetivo en Ionis es ofrecer lo antes posible el mejor  medicamento a la comunidad de pacientes, y mostrar nuestro compromiso con esto. Seguimos realizando los estudios necesarios en animales, así como hemos iniciado otras actividades importantes, como una investigación que tiene como objetivo comprender mejor las necesidades y prioridades de la comunidad de pacientes.

Entendemos que es importante comunicarse a menudo con la comunidad y, por ello, nos comprometemos a informales de las actualizaciones periódicas sobre nuestro progreso a medida que avanza este trabajo. Nuestro objetivo es mantenerles bien informados sobre el proceso del ensayo clínico, oportunidades para participar en la investigación sobre las necesidades y prioridades de los pacientes, las actividades relacionadas con la puesta en marcha del estudio y los plazos previstos para los resultados. De cara al futuro, iremos realizando actualizaciones periódicas a la comunidad durante todo el año.

Estamos muy agradecidos con todas las familias que se ofrecen como voluntarias para participar en cualquier esfuerzo de investigación y desarrollo de fármacos. Solo con su apoyo podremos avanzar en el desarrollo de nuevas terapias que puedan aplicarse en ensayos clínicos. Esperamos poder colaborar con ustedes este año a medida que avanzamos hacia un tratamiento para los afectados por una enfermedad priónica.

Atentamente,

El equipo de Enfermedades priónicas de Ionis

Para preguntas adicionales, por favor, pregunten en: patients@ionisph.com

Este es el enlace a la carta original (en inglés).